核心提示：大样本随机对照试验是目前主流的药品评价方法，但中成药鲜有通过。个案即使再神奇，也不能作为医术、药品有效的证据。以神奇个案给自己打广告的医药商家，不但违反了广告法，其药品的有效性也非常值得怀疑。
疗效到底是什么？
在现代医学萌芽之前，无论中医还是传统西医、印度医、南美巫医，疗效的验证思路都非常简单：某人得病后，吃了一种药，病好了，所以这种药就可以治疗这种病。这种验证的效力，可以在不断地重复试验中得到加强。古人的经验主义，在世界各国都是如此，在缺医少药的年代，发挥了很大作用。
那么，这种沿用了几千年的思路有什么问题吗？问题很大。举个简单的例子，古人每次月食时都会敲锣打鼓，结果没过多久，月亮就出来了……如果不是天文学的发展，古人一直这样做下去，也将会得到“敲锣打鼓对月食有疗效”这种结论……逻辑上是不是很违和？作为现代人的我们，很容易反问一句：“你不敲锣打鼓，月亮也一样会出来啊！”
由于古人认知水平的局限，某些药物即使经过了上千年的经验积累和“实践检验”，本质上也和“敲锣打鼓治疗月食”差不多，其有效性和安全性也是靠不住的。至于“名医”口述的神奇个案，连经验积累都算不上，就更加靠不住。现在我们已经知道，药物疗效受到很多因素的干扰：假治效果（安慰剂效应）、再解释效应、观察者偏见、选择偏见、病程、趋平均、研究效应、统计幻觉……这些都已经超出了古人的认识。那么，怎样排除干扰，判断疗效呢？
疗效的科学评价
下面我们通过几个概念来介绍怎样科学评价疗效。
1、自限性疾病。现代医学的一个重大进步，就是发现了很多疾病可以不药而愈。那么，如果大家得了某病后都吃一种药吃好了，怎么判断这些人是被它治好的还是自愈的？因此，就要有对比试验的概念。好的对比试验要有三组患者参与，第一组不吃药，第二组吃药，第三组吃形状颜色与第二组的药一样的淀粉片，又称“安慰剂”。
第一组和第二组很明白，其目的是为了排除患者自愈的情况。如果吃了药的比不吃药的痊愈人数多，或者病程明显缩短，则说明此药有效。但，为什么还要安排第三组吃安慰剂？
2、安慰剂效应。现代人发现，很多患者即使吃了没有疗效的药，其病情也会得到缓解，甚至痊愈。心理作用其实很强大，以重庆啤酒前段时间闹的沸沸扬扬的“治疗性乙肝疫苗”研发失败为例，其药物组和安慰剂组的有效性都接近20%，这说明了两个问题：一是使用该药物和喝水差不多，都是无效的；二是安慰剂也可达到20%的有效率。所以，我们需要进行对比试验，排除安慰剂效应。
3、盲法试验。在对比试验中，吃药的患者不能知道自己吃的是真药还是安慰剂，这就是“盲法”试验。如果患者不知道但给药的医生知道，这叫“单盲”；如果医生也不知道分组情况，统计工作由第三方来进行，这叫“双盲”。
引入“双盲”概念，是因为后来人们又发现了一个新情况：假如参加治疗的医生知道自己属于哪一组，会自觉或不自觉地对病人产生暗示。例如，医生可能暗示患者吃的是真药或者假药，或者身处治疗组的医生会对患者更加细心……从而使三组病人并不是处于公平的位置。这些来自医生的主观偏见会对结果产生影响，所以人们把医生的眼睛也“蒙起来”——所有数据加密，连医生都不知道自己身处哪一组。这样一来，就能很好屏蔽来自医生的偏见影响，让实验更加客观公正。再后来，更严格的“三盲”要求把统计人员的眼睛也蒙起来，连统计者都不知道哪组病人用了什么药，直到最后“揭盲”的一刻。
实际上，中医早已有了对比试验的概念，可惜一直没有获得中医的重视，导致现代中医的堕落。中医对比试验最早可见宋朝《本草图经》：“相传欲试上党人参者，当使二人同走，一与人参含之，一不与，度走三五里许，其不含人参者，必大喘，含者气息自如者，其人参乃真也。”对比试验的思想是振聋发聩的，却被埋没在历史长河中，是中医无法走向科学、走向世界的重大损失。
4、大样本。对比试验必须使用大样本来排除个体差异，而且分组要随机，不能把身体好的分成一组、身体差的分成一组。参与试验的患者越多，统计结果就越能稀释掉特例（例如某些人免疫系统特别差，某人天生可以抵抗某种疾病，某人其实无病但被误诊，等等），也就越能反应人群的平均情况。因此，江湖医生和医疗广告喜欢用几个成功案例说事是靠不住的，比如下面这段：
“一个老太跟骨刺痛的不能下地。我看到以后，灵活运用中医的五行学说……肾主骨，肾五行属水，脚跟长骨刺即骨溢，更有水泛滥之意，按照五行木克土原理，在活血止痛药中加入木性中药浸脚，大大提高了疗效，送药给老太一个疗程不到，就痊愈能下地了……”
为什么这种个案靠不住？因为个案不能代表药品对大众的作用，老太的病可能是自愈，可能是同期服用的其它药物起效，甚至可能是表面痊愈其实恶化……可能性太多，单靠一个病例，什么结论也得不到。如果这种话出现在医学期刊上，肯定会被同行笑掉大牙——实际上学术期刊有同行评审机制，这种东西是没法发表的。
大样本随机双盲测试，是目前医学界公认的确定药物疗效的机制，也是一把严格的利剑，无情地砍掉了那些虚假的疗法，不管这种疗法背后有多雄厚的文化支撑（顺势疗法），也不管这种疗法被实施了多少年（放血疗法），总之，无效就是无效。
现状与对策
在我们国家，药品的检验可谓是个大笑话。尤其是中成药，别说双盲对比试验了，多数成药连“单盲”都做不到，只以古籍、经验当作制药的准绳，把这种药品推向市场，是对人民群众健康的犯罪。在我国，药监系统审批新药可谓飞速，2004-2005年甚至有过每年审批10000种新药（相当一部分是中成药）的纪录。虽然其中还有一部分仅改换剂型、未改变成分的仿制药，无需再次试验，但如此惊人的审批数量，如何令人放心？
有人认为“双盲”是西方标准，套用中医不合适。但想必大家都能明白，“双盲”是一种通用的逻辑，而世界上只有一种逻辑，不分中西。我们的中医学者早在清朝就已经提出盲法对比试验的概念，丝毫不比西方落后。任何拒绝“双盲”检测的理由，都是在给自己胡乱卖药找借口而已。
古人采用经验来确认疗效，这无可厚非。但到了21世纪的现代，医药如果还要拒绝严格检测，就是有意或无意的骗子了。尽我所知，截至目前，我国进行严格对比试验的中成药仅有“复方丹参滴丸”一种，已经在美国FDA三期临床试验中失败。在中国卖了这么多年的药，居然通不过对比试验，我就问你怕不怕？
那么，市场上琳琅满目的中成药，你还敢吃吗？从我个人的经验来说，我首先尽量不用药，如果用药必遵医嘱，优先选用进口药物，拒绝未经严格检验的中成药（很遗憾，几乎等于拒绝全部中成药……）。化学药相对可靠，并不是我们药监部门的功劳，而是由于我国的化学药基本都是仿制药，其有效性经过了发达国家十几年甚至几十年的检验，才允许上市。
总结
在一个药监部门经常打酱油的国度，请务必谨慎服用中成药，或者干脆拒绝中成药。至于江湖游医开的方子，连单盲检验甚至不盲的检验都做不到，更是不要碰。毕竟，患者不是小白鼠，没经过检验的东西，没必要以身犯险，对吧？
参考资料：
斯特芬·布纳特曼著，张功耀译，双盲研究：20世纪重大的科学进步
菠萝油王子，什么是大样本随机双盲试验
以上。
忙里偷闲的老狼